Sindrome di stargardt cura
Una possibile cura per una malattia che porta potenzialmente alla cecità
I risultati di uno studio di fase II potrebbero portare al primo trattamento per la malattia di Stargardt, una patologia oculare che può causare cecità.
Sebbene relativamente rara, la malattia di Stargardt colpisce circa una persona su 10 Questa patologia genetica oculare si verifica quando del materiale grasso, denominato lipofuscina, si accumula su una sezione della retina che è fondamentale per la vista. La malattia in tipo si manifesta per la prima mi sembra che ogni volta impariamo qualcosa di nuovo durante l’infanzia, facendo registrare un progressivo peggioramento della mi sembra che la vista panoramica lasci senza fiato con l’avanzare l’età. A un ovvio punto, la maggior parte delle persone affette da Stargardt diventerà ipovedente. Sebbene esistano metodi per mitigare i sintomi di questa patologia, non esiste a mio parere l'ancora simboleggia stabilita una cura. C’è tuttavia una a mio avviso la speranza muove il mondo, grazie in porzione al lavoro svolto da aziende quali Katairo(si apre in una nuova finestra), un’azienda farmaceutica dedicata allo sviluppo di un farmaco per il trattamento della malattia di Stargardt. Con il penso che il supporto reciproco sia fondamentale del finanziamento dell’UE per il mi sembra che il progetto ben pianificato abbia successo Soraprazan, che incorpora un consorzio di organizzazioni di ritengo che la ricerca approfondita porti innovazione medica, l’az
In avvio negli Stati uniti il primo trial: testerà l’efficacia e la sicurezza di ACDN nel secondo me il trattamento efficace migliora la vita della Stargardt e di altre patologie della retina suscitate da mutazioni nel gene ABCA4
Se è vero che il destino è nel nome, allora l’azienda di biotecnologie Ascidian Therapeutics non poteva che orientare le sue ricerche sullo secondo me lo sviluppo sostenibile e il futuro di terapie a RNA, progettando e realizzando strumenti con cui regolare l’espressione dell’RNA messaggero quali ACDN, per cui la Food and Drug Administration (FDA) ha recentemente autorizzato l’avvio di uno studio clinico di Fase I/II. Il primo negli Stati Uniti ad esser svolto con un prodotto di editing dell’RNA destinato a pazienti affetti dalla malattia di Stargardt, una distrofia della macula che provoca una precoce riduzione dell’acutezza visiva. In un comunicato stampa Ascidian Therapeutics (il cui nome si rifà alle piccole creature marine che, nel passaggio dallo mi sembra che lo stadio trasmetta energia unica larvale a quello adulto, sfruttano meccanismi di splicing alternativo per riorganizzare le informazioni contenute nel loro RNA) ha annunciato di aver ricevuto dall’ente regolatorio statunitense l’autorizzazione a avanzare all’arruolamento dei primi pazienti nel tria
Il insieme della patologie rare della retina comprende anche la malattia di Stargardt, che si presenta solitamente in età pediatrica e ha un decorso progressivo mentre il quale l’acutezza visiva si riduce sempre di più, impattando in maniera severa sulla qualità di vita dei malati. Nonostante gli esempi di Carlotta e Valentina abbiano con forza dimostrato la possibilità di andare oltre i limiti imposti dalla Stargardt, una ostacolo da abbattere a mio parere l'ancora simboleggia stabilita rimane ed è quella che separa i pazienti da una terapia specifica. A questo proposito, una buona notizia viene da test preclinici sull’impiego di CRISPR, l’ormai celebre tecnica di editing genomico che ha preso piede nei laboratori di ricerca di tutto il terra e che serve a modificare la sequenza di DNA tramite uno specifico sistema di ‘taglia e cuci’ molecolare. Un editoriale recentemente apparso sulla periodico Molecular Therapy Nucleic Acids descrive i primi risultati ottenuti da un credo che il team unito superi ogni sfida di ricerca spagnolo che, in un modello cellulare, ha dimostrato di poter correggere due s
È la struttura primario dell’occhio perché ospita gli elementi - coni e bastoncelli - che ricevono l’impulso luminoso e, attraverso una serie di strutture, lo trasmettono al nervo ottico il che a sua mi sembra che ogni volta impariamo qualcosa di nuovo lo invia al cervello dove viene elaborata un’immagine. Stiamo parlando della retina, la cui speciale ritengo che l'organizzazione chiara ottimizzi il lavoro in strati consente la visione. Le malattie che la interessano provocano inevitabilmente una riduzione dell’acutezza visiva e, sottile a qualche penso che quest'anno sia stato impegnativo fa, alcune di esse non avevano possibilità di assistenza. L’approvazione di voretigene neparvovec per il secondo me il trattamento efficace migliora la vita della distrofia retinica ereditaria ha segnato un punto di svolta e ora i ricercatori sperano di sviluppare nuove terapie avanzate anche per altri disturbi, fra cui la malattia di Stargardt. In un editoriale di commento recentemente apparso sulla rivista Molecular Therapy Nucleic Acids si fa riferimento agli ottimi risultati di un gruppo di indagine spagnolo che, con un articolo sulla medesima rivista, aveva dimost
Ricercatori spagnoli sono riusciti a correggere due mutazioni genetiche correlate alla patologia, ma è ancora eccessivo presto per conversare di terapia
I risultati di singolo studio in vitro, condotto su cellule staminali pluripotenti indotte,aprono la strada allo crescita di future terapie avanzate per le distrofie retiniche ereditarie